10月27日，辉瑞公布了第三季度的业绩报表。最引人瞩目的，除了新冠疫苗能否11月出炉，另一个亮点就是基因治疗。
作为未来成长的重头戏，这个基因疗法承载了许多希望，从年收购Bamboo获得，PF-基因疗法历尽四年，一步步的稳扎稳打，从一期的6个孩子做起，一步步扩展到更多孩子，在美国新冠疫情肆虐，真心不容易。
常读健点子的粉丝一定不陌生，7月末的PPMD大会上，当时辉瑞负责基因疗法的Louise博士介绍了临床试验的开展以及对于免疫不良反应的应对情况。
这是因为，新冠病*和基因治疗的病*载体使用的腺相关病*可能存在免疫反应，因此，为了防止这个干扰，Louise博士介绍了临床试验中对于入组的患者的筛选和家庭病*暴露史的细致询问。
（辉瑞三期临床试验的设计。PPMD会议截屏照）
如今，三个月过去了，最新的临床试验进展如何？
在27日的业绩报告会上，辉瑞首席执行官AlbertBourla表示，罕见病是辉瑞的一大亮点。
“在9月的虚拟投资者日活动中，我们展示了来自第1阶段杜氏肌营养不良基因治疗产品的数据。自从我们在投资者日更新以来，又一男孩接受了高剂量的治疗，总共有16个高剂量组的患者，而且，总共有19个男孩接受了全面治疗。“
“重要的是，在另外10名使用改良免疫调节疗法和监测方案接受治疗的男孩中，没有发现严重的不良事件。“
在此前的临床试验中，接受治疗的9名患者出现了三例严重不良反应，需要入院治疗。其中两例不良反应中，一例需要血液透析，一例需要血小板输血，同时，两例都需要单抗Soliris（依库珠单抗）治疗。所有的严重不良反应都获得了及时的治疗。
随后，辉瑞修订了临床研究协议，增加了监测和管理，对严重不良反应可以做出及时的治疗。
10月1日，FDA授予了PF-快速审评资格。
辉瑞CEO表示，年底开始三期临床试验的计划没有改变。“我们计划年底前开始给第三期临床研究的参与者给药。“
（PF-Mini基因治疗DMD。辉瑞公司网站）
辉瑞的另一个基因疗法，是和桑加莫（Sangamo）公司合作治疗血友病的基因药SB-。
10月7日，辉瑞和桑加莫联合表示，SB-的三期临床试验AFFINE研究开始。该研究针对甲型血友病患者的基因治疗。临床试验评估的主要终点，是治疗后12个月的年出血率与研究期间收集的八因子输血疗法相比的结果。
三期临床试验具体方案
当问到三期临床试验的具体细节时，辉瑞公司首席科学官和全球研究开发和医疗总裁米凯尔·多尔斯滕表示，三期临床试验今年开始，而且有望成为行业领头羊。
“我相信第三阶段将在今年，相对较快。“这位高管表示道。
剂量是另外一个