资料来源：FDA
发布时间：.8.9
美国食品药品监督管理局（FDA）近日宣布授予Viltepso（viltolarsen）加速批准，用于适合53号外显子基因跳跃治疗的DMD（Duchennemusculardystrophy，杜氏肌营养不良症）患者。这是FDA批准的第二种针对这一类型基因突变的靶向治疗方式，此类患者约占DMD患者总数的8%。FDA药品评估与研究中心神经科学办公室主任BillyDunn博士称：“FDA致力于促进针对DMD等严重神经系统疾病的药物研发。Viltepso的批准为存在基因突变的杜氏肌营养不良症患者提供了重要的治疗选择。”DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特点是进行性肌肉退化和无力，是肌营养不良中最常见的类型。该疾病由DMD基因突变引起，导致参与保持肌肉细胞完整的抗肌萎缩蛋白缺失。该病的最初症状通常出现在3-5岁之间，并随时间推移而恶化。全球个男婴中约有一名DMD患者，极少有女性患有该种疾病。
目前已有两项临床研究对Viltepso进行了评估，共纳入32例DMD男性患者。其中一项研究确认了Viltepso可以增加患者的抗肌萎缩蛋白。该研究共涉及16名DMD患者，其中8名接受了推荐剂量的Viltepso。研究中患者基线平均抗肌萎缩蛋白水平为正常值的0.6%，到第25周增加到了正常值的5.9%。FDA认为，研究数据表明DMD患者抗肌萎缩蛋白的水平增加，这或许可以合理地预测Viltepso在治疗确认发生抗肌萎缩蛋白基因突变、适用于外显子53号位基因跳跃治疗的DMD患者时的临床效果。该药的临床疗效尚未得到证实。但FDA考虑了与药物相关的潜在风险、疾病的严重危害以及目前可用疗法的缺失后，做出了加速审批的决定。作为加速审批程序的一部分，FDA要求该公司进行进一步临床试验，以确认该药物的临床益处。这项正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能提高DMD患者的站立时间。如果试验未能验证临床疗效，FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准。两项临床研究显示，患者每周服用1次、每次剂量80mg/kg的药物时最常见的副作用是：上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。虽然Viltepso的临床研究中尚未观察到肾*性，但Viltepso的临床试验所提供的证据十分有限。目前已有研究发现，某些反义寡核苷酸给药后会引起包括潜在的致命性肾小球肾炎在内的肾*性的情况。因而，服用Viltepso的患者应监测肾功能。Viltepso通过FDA加速审批途径批准。加速审批途径适用于治疗严重或危及生命的疾病、且相较现有治疗方法具有显著临床优势的药物的批准。该途径的批准需基于充分且严格控制的临床研究，以证明该药物能够改善可以合理预测患者临床获益的替代终点（即患者的自身感觉、身体功能或患者是否存活）。在企业进行临床试验以验证预测的患者临床获益的同时，该途径可为患者提供更早获得新药的机会。该项申请获得了FDA优先审查。
该药的批准由NSPharma公司获得。
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