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8月12日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Viltepso（Viltolarsen维特拉森）注射剂。
这个新药批准用于治疗杜氏肌营养不良症（DuchenneMuscularDystrophyDMD），可以适用外显子53跳跃治疗的DMD患者。
这是第四个获批治疗进行性肌营养不良的新药，第三个核酸治疗DMD的新药。
熟悉健点子的您一定不陌生，第一个治疗DMD是针对外显子51跳跃的eteplirsen，第二个是Emflaza(地夫可特)，第三个是针对53跳跃的golodirsen。
Viltolarsen也是日本新药（NSPharma）在获得了日本的批准后，在美国的最新批准。
在一份新闻稿中，美国食品药品监督管理局FDA表示，大约12个DMD患者中，就有一人可以适用外显子53跳跃的新药。
（适合外显子53跳跃的DMD患者突变类型一览）
剂量
Viltolarsen是由日本新药和国立神经医学研究所共同研制。从一开始就开辟了一个新篇章。
这个新药，通过每周一次的静脉点滴给药，剂量为每公斤80毫克，一瓶规格为毫克。
医院接受治疗，时间为1小时。
疗效怎样？
在两项临床研究中，对viltolarsen进行了评估。这两项试验共有32名患者参加，都是并且已经基因确诊DMD的男性患者。
这两项研究之一，有16名DMD患者，其中8名患者在推荐剂量下接受维特拉森治疗，试验发现，这个新药有助肌营养不良蛋白的增加。在这项研究中，肌营养不良蛋白平均水平从基线的0.6%增加到第25周的5.9%。
在批准第一个治疗DMD的新药，Sarepta公司的eteplirsen时，FDA就出现了很大的争议。
一方面，FDA的专家委员会对于疗效表示怀疑，另一方面，FDA的新药审批主任JanetWoodcock最终决定批准。
对于viltolarsen，FDA的结论是，虽然，该药物的临床益处尚未在最终的三期临床试验确定。但是申请人的数据表明，肌营养不良蛋白的产生增加，是合理可能预测适合外显子53跳跃的DMD患者的临床效益的。
同时，在作出这一决定时，FDA还考虑了与药物相关的潜在风险、该疾病危及生命的性质，以及目前缺乏可用的疗法。
杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病，其特征是渐进性肌肉退化和衰弱。DMD是最常见的肌肉营养不良类型。
DMD是由肌营养不良基因的突变引起，该突变导致身体缺乏肌营养不良蛋白，一种有助于保持肌肉细胞完好无损的蛋白质。
(Viltolarsen增加了肌营养不良蛋白的水平。PPMD大会照片）
DMD的孩子在出生时和平常的孩子无异，发病通常出现在三至五岁之间，并随着时间的推移而恶化。
全球每3，名男婴中约有1人患有DMD。在极少数情况下，DMD还会影响女性。
对于viltolarsen的批准，FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任比利·邓恩（BillyDunn）评价说："FDA致力于促进对杜氏肌营养不良等严重神经系统疾病的药物开发。今天对Viltepso的批准为杜氏肌营养不良患者提供了重要的治疗选择。“
定价
在第一个获批上市的日本，viltolarsen毫升的定价为9万1千日元。约合人民币元。
在美国，定价还没有明确。
日本新药目前开始了上市前的一系列准备，包括患者援助的计划。
加速批准
Viltolarsen是FDA的加速批准途径下获得批准的。
为了鼓励罕见病新药研发，该途径可以批准治疗严重或危及生命的疾病的药物，并且通常比现有治疗具有优势。
这个加速批准途径为患者尽早获得有希望的新药的机会，同时鼓励公司进行临床试验，以验证预测的临床益处。
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