年8月12日，美国FDA批准NSPharma公司的Viltepso（viltolarsen）注射液用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，患者DMD基因已被证实存在53外显子跳跃。这是FDA批准的第二种针对这种突变患者的靶向治疗。大约8%的DMD患者有该突变。FDA授予Viltepso加速批准途径和优先审查指定。首个获批药物为年12月12日批准的Vyondys53（golodirsen）。
DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是进行性肌肉退化和无力。它是最常见的肌营养不良症类型。患者缺乏肌营养不良蛋白，一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。最初的症状通常出现在3到5岁之间，并随着时间的推移而恶化。这种疾病通常发生在没有已知家族病史的人身上，主要影响男孩，但在极少数情况下会影响女孩。全世界每名男性活产婴儿中就有1名患DMD。
患DMD的人逐渐丧失了独立活动的能力，通常十几岁时需要使用轮椅。随着疾病的发展，会出现危及生命的心脏和呼吸系统疾病。患者通常在20-40岁时死于该病，然而，疾病的严重程度和预期寿命各不相同。
Viltepso在两项临床研究中进行了评估，共有32名男性患者，都有遗传证实的DMD。其中一项研究确定了肌营养不良蛋白的增加，该项研究包括16名DMD患者，其中8名患者接受了推荐剂量的Viltepso，肌营养不良蛋白水平平均从基线时的0.6%增加到25周时正常的5.9%。
FDA的结论是，申请人的数据表明，在DMD患者中，肌营养不良蛋白的产量增加能合理地预测临床益处。该药的临床疗效尚未证实。在做出批准决定时，FDA考虑了与该药相关的潜在风险、该病的致命性和衰弱性以及缺乏可用的治疗方法。
作为加速审批程序的一部分，FDA要求该公司进行临床试验，以确认该药物的临床益处。这项正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能提高DMD患者的站立时间。如果试验未能验证临床疗效，FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准。
每周服用80mg/kg一次的DMD患者最常见的副作用（合并两项研究）是：上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。虽然Viltepso临床研究中未观察到肾*性，但Viltepso的临床经验有限，在给药一些反义寡核苷酸后，已经观察到肾*性，包括潜在的致命性肾小球肾炎。服用Viltepso的患者应监测肾功能。