（人民日报健康客户端记者徐诗瑜）“我的孩子三岁零三个月大，今年确诊了杜氏肌营养不良症(DMD)，会让孩子在10岁左右丧失行走能力，20岁左右失去生命。这个病无法医治，国外出现的部分医治药物也是一年万的天价。恳求重视杜氏肌营养不良症(DMD)药物的研发，救救这些可爱的孩子。”这是一名母亲在人民日报健康客户端的留言。
根据中华医学会北京分会-罕见病分会数据，杜氏肌营养不良是由抗肌萎缩蛋白基因的致病性变异引起的一种X-连锁隐性遗传性肌病，其发病率在1/左右，是一种相对常见的罕见病。临床表现包括呼吸功能衰竭、生长发育迟缓以及认知发育迟滞等。人民日报健康客户端记者在国家药监局