▎药明康德内容团队编辑年7月1日，日本新药株式会社（NipponShinyaku）子公司NSPharma宣布，其反义寡核苷酸疗法Viltepso（viltolarsen），在治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的2期临床试验中表现出积极长期疗效。中期试验分析表明，与历史对照组相比，接受Viltepso治疗的患者在接受治疗73周和周时，多项运动功能指标获得一致且具有显著统计学意义的改善。值得一提的是，6月25日，日本新药株式会社宣布已经向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交viltolarsen的新药上市申请。Viltepso是一款磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸药物。它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，旨在引入外显子53跳跃，生成截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。在年8月，美国FDA宣布加速批准Viltepso上市，用于治疗适合外显子53跳跃治疗的DMD患者。本项开放标签的2期临床试验是此前24周短期试验的扩展，参加短期试验的16例患者均入组本次长期试验。试验结果表明，在第73周和第周时，试验组从仰卧位至站立位用时较基线平均变化分别为增加0.21秒和0.43秒，历史对照组分别为增加3.6秒和4.3秒（p0.01）。在第49周、73周和周时，试验组跑步/步行10米所需时间较基线平均变化分别为减少0.8秒、0.9秒和0.4秒，历史对照组分别为增加0.5秒、1.3秒和1.3秒（p0.05）。在第周时，在6分钟步行试验中，试验组行走距离较基线的平均变化为增加0.9米，历史对照组为减少65.6米（p0.05）。安全性方面，观察到的安全性特征与既往短期研究相似。最常报告的不良事件为轻度至中度，包括咳嗽、鼻咽炎、皮疹、发热和呕吐。迄今为止，未发生治疗相关严重不良事件和治疗中止。▲Viltepso作用机制（图片来源：公司
