近期的《干细胞转化医学》杂志公布的一项研究报道，KMC（KlaraMedicalCenter）的医生们提取的间充质干细胞（WJ-MSCs），在治疗肌营养不良症方面显示出了有希望的结果。在使用间充质干细胞治疗后，大多数患者的身体肌肉都得到显著改善，且没有严重的副作用。
KMC的研究人员说：“WJ-MSCs在神经适应症中的应用是有争议的；然而，本文表明，尽管治疗的资格标准尚需要优化，但细胞治疗依然是一种合理的实验性治疗方案。”
肌营养不良症是指一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。
这些疾病是由基因突变引起的，会导致运动受损甚至瘫痪。最终可能会导致呼吸衰竭或心肌病。
研究人员说：“每一种肌肉营养不良症，都会影响特定的肌肉群，症状和体征会在不同年龄出现，严重程度也不同。尽管有30多个独特的基因参与了它们的病因，但同一基因的类似突变可能会导致多种表型，不同的基因可能会导致一种相同的表型。正是由于这种异质性，药物治疗的作用是非常有限的。”
目前的选择包括支持性护理和激素药物。类固醇是药物治疗的常规选择，但它们会有显著的副作用，其中包括体重增加、青春期延迟、行为问题和骨折问题。
研究人员指出：虽然干细胞无法解决潜在的遗传问题，但其广泛的治疗特性可能会改善所涉及的突变的后果。他们的研究描述了肌营养不良症患者使用WJ-MSCs治疗的临床结果。
这项研究涉及22名患有不同类型肌肉营养不良的人。该组男女比例相等，年龄中位数为33岁。1个疗程每人每两个月接受1-5次静脉/鞘内注射，最多的患者做了两个疗程。然后KMC的研究人员对他们进行了肌肉力量测试评估。
CharacteristicValue/specificationViability90%MorphologySurface-adherent,fibroblast-likePositivemarkersCD73,CD90,CDNegativemarkersCD34,CD45,CD14,CD19,HLA-DRPassage≤5thInfectiousagenttestsHIVRNA,HCVRNA,HBVDNA,anti-HIVI/II,anti-HCV,anti-HBc,HBs-Ag,Anti-CMVIgM,anti-CMVIgG,anti-ToxoIgM,anti-ToxoIgG,syphilisOtherqualitytestsEvaluationforpost-thawedsterility,priortocryopreservationandpost-thawedcellnumberandcellviability,post-thawedimmunophenotypeaswellasfunctionaltest(abilityforexvivoproliferation)Cryoprotectant10%dimethylsulfoxidesolutionin5%humanserumalbumin
研究人员在报告提到：“在整个组中，我们看到了肢体、臀部、肘部和肩部等几种身体肌肉的显著改善。在最成功的案例中，病人已经可以不用拐杖走路，停止了康复训练，重新开始全职工作。”
虽然这些结果是令人印象深刻的，但KMC的研究人员仍警告说，现在确定间充质干细胞在治疗肌营养不良症的作用，还为时过早。
论文第一作者?wi?tkowska‐Flis博士说道，“例如，我们还不知道治疗效果会持续多久；也许应该周期性地重复治疗。这都需要进一步的研究来优化干细胞疗程，无论是从长期的治疗方案，还是从药理学药物/康复的协同作用来看。尽管如此，我们仍然认为这些结果是令人鼓舞的，尤其是在现在没有什么其他更有效治疗方案的情况下。”
总结
summary
小编认为，这项研究没有观察到副作用，其产生的数据是令人振奋的。这项研究可以表明，使用间充质干细胞治疗是一种潜在的疗法。个人会持续
