进行性肌营养不良是一种以骨骼肌无力和萎缩为表现特征的常见的一种肌肉疾病之一，也是临床上一种危害性极大的恶性疾病，它的出现常会对人们的生命构成严重的威胁。
一、进行性肌营养不良的发病与遗传基因的突变有关，表现为基因缺失、重复和点突变，导致所编码的蛋白质不能生成或缺乏，从而引起临床上所见的肌肉萎缩、无力。其中假肥大型进行性肌营养不良的研究最为深入，已经确定是由X染色体短臂上的因缺失所致，该基因编码为一种细胞骨架蛋白，称为抗肌萎缩蛋白，分布在骨骼肌和心肌细。
二、胞膜上，起支架作用，可保护肌膜抵抗收缩时所产生的力不致受损。患儿因为该基因缺失，所以不能产生抗肌萎缩蛋白，肌膜不稳定，在收缩时损伤，所以出现肌肉的变性、坏死，导致肌肉萎缩、无力。
三、首先是女儿从母亲那遗传了致病基因的染色体，但是另一个染色体X是非常正常的。所以通常不得病，只是致病基因的携带者。不过将来这个女孩生下一个儿子的话，多半会得病。
四、然后痰瘀互结留着肌肉，主要是指脾主运化水湿，若脾气虚弱，脾失健运，不能运化水湿，化生气血，面则酿生痰浊。气为血之帅，血为气之母。由于先天不足，脾肾气虚，久则气无力以推动血液运行渐至血瘀之证，痰浊血瘀互结，留着肌肉，阻滞经脉，日见局部肌肉假性肥大，肌肉增粗变硬。
五、后天失养脾气虚弱，对于进行性进行性肌营养不良的原因，主要是指脾乃后天之本，气血生化之源，主肌肉及四肢。幼儿患者较多是因为小儿脏腑娇嫩，形气未充，脾常不足，加之先天之不足，脾气虚弱，脾失健运，不能生化气血，则气血亏虚不能濡养肌肉四肢，日见肌肉萎缩无力。
肌营养不良是由于基因结构缺陷破坏引起的，如果长时间不治疗或治疗的方法不对，病情发展到晚期之后，患者多半会出现肢体伤残的情况，还会造成呼吸衰竭，这样就会严重危害患者的生命安全。但我们不要过于的沮丧和灰心，发现孩子有这种疾病之后，应该尽早进行规范系统治疗，以尽量延缓病情的进展，减轻孩子的症状。要给患者做好相应的护理措施，尽量延长患者的生命周期，并且提高孩子的生活质量。
肌营养不良现在西医没有特殊的治疗法，当患者发现自己身患这种疾病后，应当进行规范的康复训练，同时也要增强患者的营养，多吃高蛋白高热量的食物。中医《复元奇方饮》治疗肌营养不良症根据患者的个体差异，秘制中医处方为患者是实施个性化的诊疗内外兼治标本兼顾扶正、祛邪、通脉，调脏腑，行经络、益肝肾，健脾胃，状先天之本培后天之源，使脏腑弦和阴阳平衡，从而活化免疫系统，提高神经的传导敏感度激活受损的肌细胞，生肌祛痿，强筋壮骨，降低肌酸激酶，控制缓解病情发展，逐步改善现有症状慢慢恢复健康从根本治疗肌营养不良。
注意事项、
1、积极与疾病做斗争，坚持适当的娱乐活动，促使患者建立乐观，开朗的情绪，树立以坚强毅力战胜疾病的信心。
2、饮食要有节，痿症的病机与脾气亏虚关系密切，故调节饮食更为严重，不能过饥或过饱，在有规律，有节度，同时各种营养要调配恰当，不能偏食。
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