中科与白癜风患者同在 https://myyk.familydoctor.com.cn/2831/content_1051078.html珍妮特伍德考克(JanetWoodcock)是美国食品药品监督管理局（FDA）的药物审评研究中心(CDER)的长青主任，她也是领导FDA新药改革的女豪杰。年，伍德考克因为一个新药获批成了风口浪尖人物。当时，围绕一个针对罕见肌病，进行性肌营养不良的一款新药,两位新药审评的掌门人激烈对峙。这个新药，就是SareptaTherapeutics萨雷普塔公司的针对外显子51跳跃的治疗新药，Exondys51（eteplirsen）。当时，因为临床试验的效果微小，能否批准前景不明。这个新药饱受争议。早在当年4月，FDA的专家顾问委员会投票多数专家投了反对票，因此，看来批准就要泡汤。这个以外部专家组成的委员会拒绝的理由是，没有大量证据表明，该药物能有效地提供临床的益处。此外，专家审查小组还认为，申请人Sarepta公司没有提供证据，证明使用研究的剂量和此药的临床有效性。临床优势是FDA一直坚持的新药的审批标准。继听证会后，Sarepta公司提交了补充资料。这些资料显示，“在抗肌萎缩蛋白方面的大量证据，虽然该药产生的抗肌萎缩蛋白的量仅为正常水平的一小部分。”“一小部分”要不要批?在一封长达页的批准文件中，FDA的两位新药审评掌门人各执一词，激烈对峙。一方是药品评价与研究中心的主任珍妮特·伍德科克，另一方是药品评价办公室主任埃利斯昂格尔。（FDA药品评价与研究中心的主任珍妮特·伍德科克。网络照片）争执的焦点，就是，究竟“一小部分”能否可以作为“抗肌萎缩蛋白中的统计显著增加”的批准批准。昂格尔坚持，“一个非常小的幅度”不能意味着有着临床的好处，因此反对批准。而且，昂格尔还担心，一旦开了这个口子，可能带来更多的不好影响。“这个决定可能开创了加速审批的先例，即，通过药效标志物的变化来设置合理可能预测的临床收益“。此外，"这可能是第一次，FDA中心主任推翻审查小组（和专家咨询委员会）的意见，“昂格尔说。争执不下，时任FDA局长的罗伯特卡利夫（RobertCaliff）最后在他的意见书中表示，放权给伍德科克，让这位女豪杰决定是否批准该药。后来发生的都是历史。年，世界上第一个针对罕见退行性肌肉肌病，杜氏肌营养不良（DMD）的核酸新药,eteplirsen获得了批准。随后，又有三个治疗DMD的新药接二连三获批上市。其中包括：激素治疗的Emflaza（第夫可特），针对外显子53跳跃的golodirsen，和viltolarsen。在批准文件上，FDA这样写道。“因为该疾病危及生命，而且缺乏可用的治疗方案。即使仅仅影响一些部分人口，但这是缩短儿童生命的（毁灭性）疾病。从这些因素考虑，与抗肌萎缩蛋白的生产数据相结合和该药物的低风险（安全性）-导致我们通过加速审批途径批准了该药，“FDA说。杜氏肌营养不良主要影响儿童，尤其是男童。这种罕见的遗传疾病，导致全身肌肉逐渐失去功能，患者的第一个症状通常出现3至5岁之间，并且持续恶化，在20-30岁因为心肺功能衰竭离世。在名男婴中就有一人患有此病。换句话说，伍德科克一“心软“，批了这个药。不仅是伍德科克的作用，患者的作用也不可小视。该药遭到专家委员会的拒绝后，遭到了DMD患者社区的强烈抗议。DMD患者表示，有一种疗法总比没有任何药的“无药可用“的现状好。世界第一个药物来治疗杜氏进行性肌营养不良症（DMD）的新药就这样诞生了。如今，拜登就任美国新一任总统，伍德考克是FDA局长的最有力候选人。但是，这个提名遭到了意想不到的强烈的反对意见，是否因为背了第一个DMD新药的锅还不清楚，但是有一点可以肯定，这个批准的背后，并没有说服所有人。力挽狂澜的女豪杰会成为下一任FDA局长吗？让健点子带您一起
